Rare Genetic Disease : చిన్నారుల్లో అరుదైన జన్యుపరమైన వ్యాధికి చికిత్స.. ఈ ఔషధం ఖరీదు రూ. 35 కోట్లు!

Rare Genetic Disease : పిల్లల్లో వచ్చే ఎమ్ఎల్‌డీ అనే అత్యంత అరుదైన జన్యుపరమైన వ్యాధికి ఔషధం అందుబాటులోకి వచ్చింది. ఈ ఖరీదైన ఔషధానికి అయ్యే ఖర్చు 4.25 మిలియన్ డాలర్లు అవుతుంది.

Rare Genetic Disease : మెటాక్రోమాటిక్ ల్యూకోడిస్ట్రోఫీ (MLD) అనే అరుదైన వ్యాధి.. అనేక మంది పిల్లలు ఈ వ్యాధి బారినపడుతున్నారు. మొన్నటివరకూ ఈ వ్యాధికి ఎలాంటి చికిత్స అందుబాటులో లేదు. ఈ ప్రాణాంతక వ్యాధితో బాధపడే పిల్లల ప్రాణాలను కాపాడేందుకు లెన్మెల్డీ (Lenmeldy) అనే చికిత్స అందుబాటులోకి వచ్చింది. ఈ చికిత్స ధర 4.25 మిలియన్ డాలర్లు (దాదాపు రూ. 35 కోట్లు) ఖర్చు అవుతుంది. ఆర్చర్డ్ థెరప్యూటిక్స్ అనే కంపెనీ ఈ ఔషధాన్ని తయారు చేసింది. గత మార్చి 20న ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన ఔషధంగా కంపెనీ ప్రకటించింది. ఈ ఔషధానికి లెన్మెల్డీ అని పేరు కూడా పెట్టింది. పిల్లల్లో 7 ఏళ్లు రాకముందే వచ్చే ఈ ప్రాణాంతక వ్యాధికి చికిత్స అందించేందుకు అమెరికా ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (FDA) లెన్మెల్డీ ఔషధానికి ఆమోదం తెలిపింది.

Read Also : Gut Health Tips : చలికాలంలో మలబద్ధకాన్ని నివారించే అద్భుతమైన 8 ఆహారాలివే.. తప్పక తెలుసుకోండి !

అమెరికాలో ప్రతి ఏడాదిలో 40మంది పిల్లల్లో ఎమ్ఎల్‌డీ లోపం :
అమెరికాలో ప్రతి సంవత్సరం 40 మంది పిల్లలు ఎమ్ఎల్‌‌డీ లోపంతో పుడుతున్నారు. గతంలో లెన్మెల్డీ ఔషధాన్ని (OTL-200) అని పిలిచేవారు. ప్రీ-సింప్టోమాటిక్ లేట్ ఇన్ఫాంటైల్ (PSLI), ప్రీ-సింప్టోమాటిక్ ఎర్లీ జువెనైల్ (PSEJ) లేదా ఎర్లీ సింప్టోమాటిక్ ఎర్లీ జువెనైల్ (ESEJ) ఉన్న పిల్లలకు చికిత్స చేయడంలో సాయపడుతుందని పేర్కొంది. ఎమ్ఎల్‌డీ వ్యాధి ప్రారంభ దశలో ఈ ఔషధాన్ని సూచిస్తారు.

లెన్మెల్డీ చికిత్సకు ఎఫ్‌డీఏ ఆమోదం పొందడంతో అమెరికాలోని ప్రారంభ ఎమ్ఎల్‌డీ ఉన్న పిల్లలకు మరింత ఆశాజనకంగా మారింది. ఇంతకుముందు, ఈ వ్యాధికి సరైన చికిత్స లేదని సహ వ్యవస్థాపకుడు, చీఫ్ ఎగ్జిక్యూటివ్ ఆఫీసర్ బాబీ గాస్పర్ చెప్పారు. ఆర్చర్డ్ థెరప్యూటిక్స్ గ్యాస్పర్ ప్రకారం.. ఎమ్ఎల్‌డీ అనేది ప్రాణాంతకమైన అరుదైన వ్యాధిగా చెప్పవచ్చు. బాధిత పిల్లలు, వారి కుటుంబాలపై అత్యంత ప్రభావాన్ని చూపిస్తుంది. ఈ వ్యాధి చికిత్సకు లెన్‌మెల్డీ అనేది వన్-టైమ్ ట్రీట్‌‌మెంట్ చేస్తారు. ఇందుకోసం 4.25 మిలియన్ డాలర్లు ఖర్చవుతాయి.

ఎమ్ఎల్‌డీ అంటే ఏమిటి? :
ఎమ్ఎల్‌డీ లేదా మెటాక్రోమాటిక్ ల్యూకోడిస్ట్రోఫీ అనేది నాడీ వ్యవస్థను ప్రభావితం చేసే వ్యాధి. ఇది అత్యంత అరుదైన జన్యున్యూరోమెటబాలిక్ వ్యాధి. ముఖ్యమైన ఎంజైమ్ లోపానికి కారణమవుతుంది. మెదడు, నరాలలో హానికరమైన పరిస్థితికి దారితీస్తుంది. పిల్లల ఎదుగుదలలో జాప్యం, కండరాల బలహీనత, నైపుణ్యలోపం వంటి లక్షణాలు ఉంటాయి. ఎమ్ఎల్ఢీ వేగంగా అభివృద్ధి చెందుతుంది. రానురాను ప్రాణాంతకం కావచ్చు. దీనికి లెన్మెల్డీ (Lenmeldy) ఒకే చికిత్స మాత్రమే ఉంది.

దీనిద్వారా వ్యాధిని తొందరగా నయం చేయొచ్చు. ప్రత్యేకించి ఈ వ్యాధి లక్షణాల ప్రారంభంలోనే పిల్లల్లో గుర్తిస్తే తొందరగా నయం చేయవచ్చు. యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో లెన్‌మెల్డీని యూరప్, మధ్యప్రాచ్యం అంతటా ఎమ్ఎల్‌‌డీ ఉన్న పిల్లలకు జన్యు చికిత్సలను అందించవచ్చునని ఆర్చర్డ్ థెరప్యూటిక్స్ ప్రెసిడెంట్, చీఫ్ ఆపరేటింగ్ ఆఫీసర్ ఫ్రాంక్ థామస్ ఒక ప్రకటనలో తెలిపారు.

Read Also : Kiwis Health Benefits : కివీస్ పండ్లను తీసుకోవడం వల్ల కలిగే 8 ఆరోగ్య ప్రయోజనాలివే!